Druga zbiórka Łatwoganga wzbudziła większe kontrowersje, niż pierwsza, choć pozornie powinno być na odwrót. Tym razem lek - Elevidys - jest baaaardzo drogi, na chorobę rzadką, nierefundowany w Polsce. Co się zatem tu dzieje? Lecimy w punktach: 1. Lek został odrzucony przez EMA, europejską agencję, która dopuszcza leki na europejski rynek. Dlaczego? Z badań nie wynikało, by pacjenci uzyskali korzyść na stosowaniu leku, różnice miedzy grupami były w granicach błędu statystycznego. 2. Jednocześnie lek ma poważne ryzyka. Amerykańska FDA dopuściła go warunkowo, z ograniczeniami stosowania. Zdarzały się zgony po jego podaniu. Nie obyło się bez kontrowersji co do tej decyzji wśród ekspertów FDA. Lek dostał "czarną ramkę": najwyższe rangą ostrzeżenie dotyczące bezpieczeństwa stosowania w związku z przypadkami ostrej niewydolności wątroby. 3. Lek warunkowo zatwierdzono również w Japonii w ramach specjalnej ścieżki. Teraz pytanie: dlaczego państwa wysokorozwinięte mają tak rozbieżne strategie? Odpowiedź jest złożona. 1. Europa stosuje się mocno do medycyny opartej na dowodach, nawet w przypadku chorób rzadkich. USA i Japonia przyjmują inną strategię, niejako dopuszczają "rozpoznanie bojem", czyli w realiach praktyki klinicznej, jeśli choroba jest rzadka, prowadzi do przedwczesnej śmierci pacjenta i nie ma jeszcze leczenia. Jak pojawiają się ciężkie powikłania i zgony, jak w przypadku tego leku, FDA wydaje ostrzeżenia i ogranicza jego stosowanie. Producent rozpoczyna prace nad bezpieczniejszymi schematami stosowania itd. 2. Nie bez znaczenia jest tu ekonomia polityczna sektora bio-tech. Zarówno USA, jak i Japonia, stawiają na rozwój innowacyjnych form leczenia, a terapie genowe to cały ekosystem badań, rozwoju i praktyki klinicznej. W przypadku leku, na który zbierał Łatwogang, kapitał jest amerykańsko-szwajcarski (Roche), w Japonii za lek odpowiada spółka z większościowym udziałem tej firmy. Pieniądze wydawane na niepewne leczenie są tu więc jednocześnie inwestycją w strategiczny rozwój bezpieczniejszych form konkretnej terapii jak i sektora w ogóle. 3. Europa waży znane korzyści i ryzyka dla pacjenta tu i teraz bardziej, niż przyrost wiedzy z szerokiego stosowania i ewentualna korzyść dla "przyszłych pokoleń" i rozwój sektora bio-tech. 4. Wysokie ryzyko i takaż cena rodzą kolejne pytanie: kto powinien ponosić koszt i ryzyko niepewności związanej z terapią? Chore dziecko, jego rodzina i darczyńcy czy producent terapii? Medycyna oparta na dowodach powstała, by ciężar udowodnienia skuteczności i bezpieczeństwa spoczywał na badaczach i producencie, zanim terapia trafi na rynek i przyniesie lukratywne zyski. 5. Jeszcze inną kwestią są kontrowersje w przypadku stosowania terapii o niepewnych korzyściach i znanym ryzyku u dzieci - bo ich interes może być rozbieżny z emocjonalnymi potrzebami działających w dobrej wierze rodziców. Właśnie po to powstały te wszystkie agencje oceny technologii medycznych, by możliwie obiektywnie oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leków. 6. Decyzje o refundacji to kolejny poziom etycznych dylematów. W przypadku bardzo drogich terapii pojawia systemów publicznych może na nie nie stać. Czyli nawet jak pojawia się skuteczny lek na bardzo ciężką chorobę, ale dostępny dla nielicznych w bogatych państwach, to pytania o sprawiedliwość stają się nieuniknione... Przykładem były już leki na HIV/AIDS. Mamy tu więc istne pole minowe sporów etycznych. W DMD naturalny przebieg choroby jest bardzo ciężki: utrata zdolności chodzenia, niewydolność oddechowa i przedwczesna śmierć. Dlatego wielu rodziców i organizacji pacjenckich argumentuje, że skoro dziecko i tak będzie się pogarszać, nawet niewielka szansa na spowolnienie choroby jest warta ryzyka. EMA odpowiada jednak, że problemem nie jest wyłącznie ryzyko działań niepożądanych, ale brak przekonujących dowodów, że szansa, w którą wierzą rodzice, rzeczywiście istnieje. zdjęcia ze stron Rynku Zdrowia i Healthcare Brew